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LSecondo
gli scienziati del National Institute of Dental and
Craniofacial Research (NIDCR), che fanno parte dei
National Institutes of Health, è possibile attuare
in modo sicuro la terapia genica sulle ghiandole
salivari umane. Questo è quanto emerge dalla fase I
dello studio clinico.
I risultati , pubblicati
in questi giorni su Proceedings of the National
Academy of Sciences, mostrano anche che il gene
trasferito, l'Acquaporina-1, ha il grande potenziale
di aiutare nella lotta contro la secchezza cronica
della bocca i pazienti sottoposti a radioterapia,
legata a cancri della testa e del collo.
L'Acquaporina-1 codifica una proteina che forma,
naturalmente, canali porosi per l'acqua nelle
membrane delle cellule, per aiutare la rimozione dei
fluidi, proprio come avviene quando le ghiandole
salivari secernono la saliva nella bocca.
Questi primi risultati
rendono chiaro il percorso da seguire nei prossimi
studi sulla terapia genica applicata alle ghiandole
salivari. Anche se trascurate, da questo punto di
vista, le ghiandole salivari rappresentano un ambito
ideale per la terapia genica.
Sono facilmente accessibili, ed una volta che il
gene viene introdotto non ha una naturale via di
fuga verso il sangue, dove potrebbe avere
conseguenze indesiderate.
Bruce Baum, D.M.D.,
Ph.D, principale autore della ricerca, ha dedicato
21 anni alla ricerca sulle ghiandole salivari, dalla
ricerca teorica, alla genica, fino alla clinica.
Baum si è sempre sentito frustrato per non potere
aiutare sufficientemente i pazienti dopo la
radioterapia, quando avevano grossi problemi di
bocca secca, di deglutizione, infiammazioni e
infezioni.
Nei primi anni 90,
quando i primi studi sulla terapia genica entrarono
nella fase della ricerca clinica, Baum vide la
possibilità di un cambiamento, poi, finalmente, le
conferme che vengono dalla ricerca animale sul
trasferimento del gene Acquaporina-1 che, una volta
espresso, crea nuovi canali per l'acqua nelle
cellule impermeabili delle ghiandole salivari,
permettendo all'acqua di fluire da queste.
Dopo rigorosi controlli da parte degli NIH e della
U. S. Food and Drug Administration, viene lanciato
il protocollo della fase I ed i primi pazienti
vengono trattati. E' il 2008.
A quel punto gli
scienziati somministrano a 11 pazienti oncologici di
testa e collo una iniezione del gene Acquaporina-1
direttamente in una delle due parotidi, che sono le
più grandi tra le ghiandole salivari. Il gene è
impacchettato in una versione resa innocua ed
incapace di replicarsi di adenovirus, quello che
causa il comune raffreddore, quando non manipolato.
Come normalmente avviene negli studi di terapia
genica, il virus viene usato come trasportatore, un
cavallo di Troia che consegna il gene
all'interno delle ghiandole salivari.
Il risultato è che 5
degli 11 pazienti hanno un beneficio dal punto di
vista della secrezione salivare, così come hanno
perso il senso di secchezza della bocca, entro i 42
giorni dello studio.
Degli altri 6 pazienti che non hanno avuto questo
beneficio, nessuno ha mostrato seri effetti
collaterali, il più diffuso dei quali è stato una
minore risposta immunitaria nei confronti
dell'adenovirus disabilitato.
Ora la strada è stata
aperta Baum invita la ricerca a trovare altri mezzi
di trasporto per il gene.
Vedi anche
Radioterapia e saliva nei tumori testa-collo: buone
notizie con la IMRT (25/01/2011)
Per saperne di più
http://www.nidcr.nih.gov/
( MDN )
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