Emofilia: dal New England Journal of Medicine uno studio sull'uso della terapia genica
(03/07/2001)

Il "New England Journal of Medicine" ha pubblicato l'esperimento condotto da un'equipe di ematologi americani che ha impiegato la terapia genica per il trattamento dell'emofilia, malattia che comporta una compromissione della coagulazione sanguigna con conseguente elevato rischio di emorragie.
I ricercatori hanno prelevato dalla pelle di pazienti i fibroblasti, particolari cellule presenti soprattutto nei tessuti connettivi; una volta prelevate, nelle cellule è stato inserito il gene codificatore del fattore VIII, la proteina della coagulazione assente negli emofiliaci. I fibroblasti geneticamente modificati sono quindi stati sottoposti a clonazione e quindi moltiplicati e reiseriti nell'addome dei pazienti tramite intervento laparoscopico.
Ebbene, ad esperimento ultimato, ben nel 65 per cento dei pazienti è stato rilevato un aumento dei livelli di attività del fattore VIII. Ora non resta che perfezionare la terapia per consentire una coagulazione normale che si mantenga nel tempo.

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