Corretta geneticamente negli USA l'anemia falciforme (02/01/2002)

Arriva dagli Stati Uniti la notizia che un gruppo di scienziati è riuscito a correggere geneticamente l'anemia falciforme, meglio conosciuta con il nome di anemia mediterranea, nei topi.

L'anemia falciforme è una malattia ereditaria causata da un'anomalia dell'emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigenao nel sangue.

La malattia colpisce i globuli rossi che assumono una forma di falce, appunto, che ne determina l'incastro l'uno nell'altro fino a costituire fibre tanto lunghe da non riescire a passare attraverso i vasi sanguigni con conseguente carenza di ossigenazione agli organi vitali.

La terapia genica sperimetata in America presso la Harvard Medical School e il Massachusetts Institute of Technology ha permesso di correggere l'errore genetico alla base della malattia.

E' stato introdotto un nuovo gene nel midollo osseo - sede della produzione delle cellule del sangue - che ha neutralizzato quello alterato responsabile della trasformazione dei globuli rossi: ebbene, a circa un anno di distanza in tutti i topi la nuova informazione genetica aveva raggiunto il 99 per cento dei globuli rossi prevenendo la malattia e tutti i suoi sintomi.

Le sperimentazioni sull'uomo dovranno ancora attendere parecchio tempo soprattutto per permettere il miglioramento di alcuni passaggi del procedimento usato per i topi; tuttavia, essere riusciti a mettere fuori combattimento il gene difettoso può essere considerato un ottimo traguardo.