Informazioni notizie e comodità

per vivere meglio. Online dal 1998
Italiano - English
Nota bene: Nelle diverse lingue i contenuti possono cambiare anche nella sostanza.

Terapia genica di Telethon utile anche per il tumore al seno (19/01/2014)

La tecnica innovativa messa a punto nei laboratori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica per la cura di due gravissime malattie genetiche può essere efficace anche nella cura dei tumori.



 

A confermarlo lo studio coordinato da Luigi Naldini, principale autore della scoperta che ha conquistato la copertina di Science di luglio 2013, che mostra come i macrofagi, cellule del sangue normalmente richiamate nel tumore, possano essere convertiti in veicoli di geni anti-tumorali per combattere la neoplasia. L'applicazione della scoperta di Naldini all'ambito oncologico è stata sostenuta da finanziamenti del Consiglio europeo della ricerca (ERC) e dall'Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro.

Lo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Science Translational Medicine, conferma il grande potenziale della ricerca sulle malattie genetiche rare in particolare: da studi su patologie che colpiscono pochissime persone nel mondo possono nascere importanti evidenze utili per la cura di malattie più comuni, come appunto in questo caso il tumore al seno.

Luigi Naldini, che ha anche coordinato i due studi di terapia genica in bambini affetti da gravi malattie genetiche (la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich) spiega: «In questo nuovo lavoro abbiamo adattato la tecnica di trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue al trattamento dei tumori. Nel caso delle malattie genetiche, le cellule staminali ematopoietiche del paziente (cellule madri di tutti gli elementi del sangue) vengono corrette mediante l'introduzione del gene funzionante con l’uso di vettori virali (lentivirali) in modo da ripristinare una funzione originariamente difettosa. Nel nuovo lavoro abbiamo inserito nelle cellule staminali, con lo stesso metodo, un gene che svolge attività anti-tumorale nella loro progenie».

Il gene terapeutico scelto per bloccare la crescita del tumore è l'interferone alpha, una molecola prodotta normalmente dal nostro organismo in risposta a infezioni ma per la quale è stata dimostrata anche potente attività anti-tumorale. L'uso clinico dell'interferone è però stato finora limitato da una elevata tossicità, se somministrato per via sistemica. Per rendere la terapia selettiva contro le cellule tumorali, il vettore lentivirale già utilizzato nelle recenti sperimentazioni cliniche è stato modificato in modo da assicurare che il gene anti-tumorale si attivi solamente in una specifica frazione di cellule differenziate del sangue, i monociti/macrofagi (figli delle staminali), che sono normalmente richiamati dal circolo sanguigno ai tumori dove svolgono un’azione che ne favorisce la crescita.

L'originalità della strategia consiste proprio nell'aver scelto come veicolo cellulare dell'interferone una popolazione normalmente presente nel sangue a bassa frequenza ma fortemente arricchita nei tumori. In questo modo l'interferone, veicolato in maniera specifica, si accumula solo nel tumore dove può esercitare la sua funzione anti-tumorale, evitando gli effetti tossici della somministrazione sistemica sull'organismo. Per verificare la sicurezza ed efficacia della terapia genica applicata alle cellule staminali umane è stato creato un topo "umanizzato" mediante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche umane modificate per esprimere interferone e ricreando in questo modo un sistema ematopoietico umano nel topolino. Utilizzando questo modello è stato possibile dimostrare che la terapia è sicura ed efficace nell'inibire la crescita anche di un tumore umano. Gli studi hanno indicato che il rilascio mirato di interferone nel tumore può esercitare una duplice azione contro il cancro: consente infatti l'azione selettiva di una molecola anti-cancro nel tumore e allo stesso tempo ri-programma i veicoli della terapia, i macrofagi, da cellule con attività pro-tumorale a cellule con attività anti-tumorale.

Spiegano i ricercatori: «I nostri risultati forniscono una prova incoraggiante dell'efficacia e sicurezza della strategia nei modelli sperimentali. È ora necessario effettuare ulteriori studi preclinici volti a valutare quali tipi di tumori possano meglio beneficiare di questa terapia genica e a preparare la sperimentazione clinica che potrebbe cominciare tra qualche anno».

I risultati della terapia genica sono il frutto di un sostegno costante garantito da Telethon alla migliore ricerca scientifica. Oltre agli investimenti fatti da Telethon sulle singole patologie studiate (in particolare sulla leucodistrofia metacromatica e sulla sindrome di Wiskott-Aldrich è importante anche ricordare come la Fondazione abbia creduto sin dall'inizio nelle potenzialità della terapia genica. Ad oggi sono complessivamente 50,6 milioni di euro i fondi investiti dalla Fondazione nell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, di cui 11 milioni sulla ricerca sulla leucodistrofia metacromatica e 8 milioni sulla sindrome di Wiskott-Aldrich.

Per saperne di più sulle cellule staminali...

Per saperne di più
http://www.telethon.it/

MDN

.

Pubblicità



Pubblicità


Pubblicità


Pubblicità


Pubblicità


Telethon - io esisto