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Cellule staminali neuronali efficaci per la SLA (24/09/2013)

Il trapianto di cellule staminali neuronali derivate da cellule pluripotenti indotte (iPSCs) risulta terapeuticamente efficace in un modello murino di SLA. Lo studio, realizzato dal gruppo di ricerca del Centro Dino Ferrari, Università degli Studi di Milano, IRCCS Fondazione Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico è realizzato grazie al finanziamento di Fondazione AriSLA.


 

I ricercatori hanno generato cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) umane, derivandole da cellule epidermiche di soggetti sani, con un metodo non virale, e le hanno differenziate in cellule staminali neuronali (NSCs).
Il gruppo di ricerca ha quindi isolato una sotto-frazione specifica di NSCs trapiantandole con metodiche minimamente invasive in un modello murino di SLA familiare (SOD1).

Dopo il trapianto, effettuato con iniezione sistemica endovenosa o nel liquor, le cellule staminali neuronali derivate dalle iPSCs umane sono migrate nel sistema nervoso centrale del modello animale, si sono integrate nel midollo spinale e hanno migliorato significativamente le condizioni della malattia, non solo attraverso la sostituzione delle cellule degenerate dell’ospite, ma soprattutto grazie a meccanismi di neuroprotezione.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Human Molecular Genetics e rappresentano la premessa per lo sviluppo di nuove possibilità terapeutiche per la SLA, ma potranno avere anche potenziali implicazioni per altre patologie neurodegenerative e malattie neuromuscolari.

I responsabili della ricerca sono la Dott.ssa Stefania Corti, Ricercatrice dell’Università degli Studi di Milano e responsabile del Laboratorio di cellule staminali neurali, e il Prof. Giacomo Comi, professore associato di Neurologia, responsabile del Laboratorio di Genetica nella Sezione di Neuroscienze del Dipartimento di Fisiopatologia e dei Trapianti e vicedirettore del Centro Dino Ferrari dell’Università degli Studi di Milano.

Proseguendo sulla strada aperta dalla riprogrammazione di cellule adulte come quelle cutanee, la Dott.ssa Monica Nizzardo, primo autore della pubblicazione, insieme ai colleghi, ha dimostrato che è possibile generare cellule staminali neuronali da iPSCs ed utilizzarle come sorgente per il trapianto nella malattia del motoneurone, suggerendo una loro potenzialità per futuri studi clinici.

Coautori della ricerca: (Università degli Studi di Milano)
Monica Nizzardo; Chiara Simone; Federica Rizzo; Margherita Ruggieri; Sabrina Salani; Giulietta Riboldi; Irene Faravelli; Chiara Zanetta; Nereo Bresolin; Giacomo P. Comi; Stefania Corti.

Per saperne di più sulle cellule staminali...

Per saperne di più
Lo studio pubblicato su Human Molecular Genetics
Minimally invasive transplantation of iPSC-derived ALDHhiSSCloVLA4+ neural stem cells effectively improves the phenotype of an amyotrophic lateral sclerosis model.

MDN

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